Dos investigaciones realizadas en hospitales pediátricos de referencia del país aportaron evidencia favorable sobre la eficacia y seguridad de una triple terapia moduladora de producción nacional para tratar la fibrosis quística en niños. Los resultados mostraron mejoras en la función pulmonar, la calidad de vida y distintos indicadores clínicos de la enfermedad.

Uno de los estudios fue realizado en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y siguió durante 12 meses a 71 pacientes de 6 años o más. Los resultados mostraron mejoras significativas en la función pulmonar y en la eliminación de secreciones, además de una reducción de entre 53% y 58% del cloro en la prueba del sudor. También disminuyeron un 95% las exacerbaciones respiratorias graves y ningún paciente necesitó ser hospitalizado por esa causa durante el seguimiento.

El segundo trabajo, desarrollado por especialistas del Hospital Garrahan, analizó a 55 niños tratados entre 2022 y 2025. Luego de un año, la función pulmonar aumentó un 25% y los casos de exacerbaciones respiratorias graves bajaron del 40% al 7,2%. Además, se redujo la presencia de Pseudomonas aeruginosa en las secreciones pulmonares y el tratamiento fue bien tolerado, sin efectos adversos graves.

Los estudios aportan evidencia local que complementa los resultados obtenidos en investigaciones internacionales. En paralelo, se anunció una nueva presentación pediátrica de la triple terapia moduladora del CFTR, indicada para niños desde los 2 años y con un peso superior a 14 kilos, lo que amplía las alternativas disponibles en Argentina para el tratamiento de esta enfermedad.